Nuovi sistemi di somministrazione di farmaci per l'interferenza RNA mirata ai geni

L'interferenza RNA si riferisce alla degradazione dell'RNA messaggero specifico della sequenza iniziata con l'introduzione di brevi duplex RNA. Dal momento che questo evento porta al silenziamento del gene target-specifico, i siRNA dovrebbero servire come potenziali agenti terapeutici per mettere a tacere i geni che causano la malattia. Tuttavia, una barriera sostanziale per l'applicazione terapeutica è la consegna di duplex di siRNA nelle cellule. La cianocobalamina è una delle vitamine essenziali necessarie per la divisione di tutte le cellule. Le cellule tumorali richiedono soprattutto quantità anormalmente elevate di cobalamine a causa della rapida divisione cellulare. Di conseguenza, la densità del recettore della cobalamina sulla superficie della cellula è sovraespressa. Pertanto, un 21 nucleotide lungo bcr-abl gene-specifico siRNA è stato coniugato a cianocobalamina, e il suo assorbimento, l'effetto di silenziamento genico, e l'inibizione della proliferazione delle cellule tumorali sono stati studiati in K562 cellule umane leucemiche croniche mielogeniche croniche. Risultati e risultati discussi in questo libro indicano di aprire una porta per l'uso potenziale di cobalamina come un nuovo vettore di siRNA per l'interferenza di RNA a bersaglio genetico.