A terapia gnica e as suas aplicaes no tratamento de doenas

A terapia gentica revista uma ferramenta poderosa para a preveno e cura de doenas, pois visa tratar a causa e no os sintomas das doenas. A terapia gnica definida como a correco de genes disfuncionais ou apagados, fornecendo o componente em falta como um meio para tratar ou reverter doenas permanentemente. H uma srie de doenas humanas, tanto genticas como adquiridas, para as quais as abordagens teraputicas baseadas em genes esto ganhando popularidade. Existem dois tipos de terapia gentica que a terapia gentica da linha germinal e a terapia gentica somtica. Duas abordagens principais da terapia gentica incluem a in vivo e a ex vivo. As tcnicas de transferncia gentica ex vivo geralmente envolvem as alteraes genticas das clulas (linhas celulares ou clulas humanas), principalmente pelo uso de vetores virais, antes de implant-los nos tecidos do corpo vivo. Terapia gnica in vivo significa a introduo directa de material gentico no corpo humano. As aplicaes da terapia gnica seriam estreitas se se utilizasse o termo como sinnimo de transferncia de material gentico para clulas alvo especficas utilizando portadores ou veculos de entrega chamados vectores. Vetores so geralmente virais, mas vrias tcnicas no virais tambm esto sendo usadas.